Myelodysplasieën (MDS) vormen een groep van clonale stamcelafwijkingen leidend tot een myeloproliferatie met toegenomen apoptosis in het beenmerg en een wisselende mate van uitrijpingsstoornissen zich uitend in (pan)cytopenieën. Diverse onderzoeken hebben aangetoond dat de lymfatische lijn niet betrokken is in het proces en dat het dus gaat om een afwijking in een vroege committed stamcel.
Meer dan 80% van de patiënten hebben bij diagnose een anemie en vaak tevens een granulocytopenie en trombocytopenie. Het risico van infectie en bloedingen wordt nog versterkt door de tevens vaak aanwezige functionele stoornissen van deze cellijnen. Voorts bestaat er, afhankelijk van het type MDS (zie TNM classificatie ), een fors risico voor het ontwikkelen van een acute leukemie. De resultaten van de behandeling van patiënten die vanuit een myelodysplastisch syndroom een AML hebben ontwikkeld, zijn slecht.
Alhoewel het merendeel van de patiënten bij diagnose 65 jaar of ouder is, komt deze aandoening ook bij jongere patiënten voor.